A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras agendou reunião remota para a terça-feira (30), às 10h, para votação de seu plano de trabalho para este ano. O colegiado, formado por cinco titulares e cinco suplentes, é presidido pela senadora Mara Gabrilli (PSD-SP) e tem a senadora Damares Alves (Republicanos-DF) na vice-presidência.

A subcomissão funciona no âmbito da Comissão de Assuntos Sociais (CAS), com o objetivo acompanhar e aprimorar as políticas públicas direcionadas às pessoas com doenças raras. De acordo com o plano de trabalho proposto, a subcomissão vai acompanhar o atendimento às pessoas com doenças raras no Sistema Único de Saúde (SUS) e na saúde privada, além de questões tributárias, previdenciárias, administrativas e cíveis.

Para o ano de 2024, a subcomissão deve examinar a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, instituída pela Portaria nº 199, de 2014 , do Ministério da Saúde, para propor uma possível atualização da norma.

“As pessoas com doenças raras devem ser vistas em sua integralidade e necessitam da promoção de políticas para sua inclusão social na educação, trabalho, cultura, lazer, esporte, habitação e demais áreas da vida. No entanto, sem saúde nenhuma pessoa pode sair de casa e exercer cidadania. Desse modo, o acesso à saúde é o primeiro passo a enfrentarmos”, afirma Mara Gabrilli na proposta de plano de trabalho.

O documento prevê a realização de pelo menos cinco audiências públicas na subcomissão em 2024:

• Credenciamento, financiamento, funcionamento e avaliação dos centros e serviços de referência em doenças raras no país (maio);
• Normatização do acesso das pessoas com doenças raras a medicamentos, dispositivos médicos e tecnologias no âmbito do SUS (junho);
• Avanços e acesso às terapias celulares avançadas (agosto);
• Observância e adequação dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas vigentes para as doenças raras, bem como a necessidade de sua atualização e expansão para enfermidades ainda não contempladas (setembro); e
• Debate sobre proposições legislativas no Congresso Nacional prioritárias para as pessoas com doenças raras (outubro).

“Considerando a escassez de opções terapêuticas disponíveis para o tratamento das pessoas com doenças raras e ultra-raras, será dada ênfase às ações de desenvolvimento ou incorporação de tecnologias voltadas ao controle dessas doenças, desde a profilaxia até a reabilitação e mitigação das sequelas, buscando-se sempre perquirir as medidas passíveis de adoção que se encontrem na esfera de competência do Poder Legislativo federal”, explica Mara Gabrilli.

De acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), doenças raras são aquelas que afetam até 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos. Essas patologias são caracterizadas por ampla diversidade de sinais e sintomas, que variam de doença para doença e de pessoa para pessoa afetada pela mesma condição. O número de doenças raras reconhecidas pela ciência médica é estimado em cerca de 8 mil, sendo 80% de origem genética e o restante de causas infecciosas, virais, ambientais, imunológicas ou degenerativas.

Segundo o Ministério da Saúde, 13 milhões de brasileiros vivem com essas enfermidades. Para a grande maioria delas, não há tratamento, restando somente os cuidados paliativos e serviços de reabilitação.