A Comissão de Ciência e Tecnologia, Inovação e Informática (CCT) aprovou nesta quarta-feira (2) proposta que estabelece critérios específicos para avaliar tecnologias destinadas ao diagnóstico, tratamento ou acompanhamento de pessoas com doenças raras. Pela proposta, a análise deverá considerar as características epidemiológicas, clínicas e científicas dessas condições. O texto também determina que o Ministério da Saúde crie e mantenha um sistema nacional para integrar e compartilhar informações sobre doenças raras.
O PL 3.140/2026 , do senador Flávio Arns (PSB-PR), recebeu parecer favorável da relatora, senadora Damares Alves (Republicanos-DF), e agora segue para a Comissão de Assuntos Sociais (CAS).
Na avaliação de Arns, as doenças raras representam um desafio para os sistemas de saúde: afetam poucas pessoas por vez, exigem diagnósticos e tratamentos complexos e afetam profundamente pacientes e cuidadores.
O Ministério da Saúde estima que cerca de 13 milhões de brasileiros convivam com alguma doença rara. Já segundo a Organização Mundial da Saúde, mais de 300 milhões de pessoas vivem com uma das mais de 7 mil doenças raras.
A avalição das tecnologias deverá considerar:
Segundo o parecer, o número reduzido de pessoas afetadas por cada doença é um ponto-chave. Dificulta o recrutamento para ensaios clínicos, a formação de grupos numerosos e a obtenção do mesmo volume de evidências disponível para doenças mais frequentes. Para Damares, essa característica exige métodos de avaliação que considerem as particularidades epidemiológicas e científicas das doenças raras. Isso sem afastar a necessidade de comprovar a segurança e os benefícios das tecnologias.
O sistema nacional previsto no projeto deverá reunir e difundir estudos, pesquisas, registros, protocolos, experiências assistenciais e inovações desenvolvidas no país. Segundo a relatora, a integração dessas informações poderá ajudar a identificar lacunas de conhecimento, aproximar pesquisadores e centros especializados, favorecer estudos realizados em vários centros e produzir evidências nacionais para futuras decisões sobre a incorporação de tecnologias ao SUS.
Informações do Ministério da Saúde apontam a existência de 65 documentos entre Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas, Protocolos de Uso e Diretrizes Brasileiras ou Nacionais relacionados ao cuidado de doenças raras. Os sistemas de informação disponíveis, porém, não permitem identificar adequadamente quantas pessoas estão em acompanhamento por determinada condição nem consolidar integralmente os atendimentos realizados. Para Damares, reunir informações atualmente dispersas poderá beneficiar a pesquisa, a avaliação de tecnologias, o desenvolvimento de protocolos e o planejamento de políticas públicas.